Canlyniadau Llinell Uchaf Clinigol Acadia Trofinetide Cam III Cadarnhaol

Ar 2021-12-06, amser yr UD, cyhoeddodd Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ganlyniadau rheng flaen cadarnhaol ei dreial clinigol Cam III o'i ymgeisydd cyffuriau, Trofinetide.Defnyddir y treial cam III, a elwir yn Lavender, yn bennaf i werthuso diogelwch ac effeithiolrwydd Trofinetide wrth drin syndrom Rett (RS).Cofrestrwyd cyfanswm o 189 o bynciau, pob menyw 5-20 oed ag AC.

Roedd lafant yn dreial dwbl-ddall, ar hap, a reolir gan blasebo o 12 wythnos gyda phwyntiau terfyn sylfaenol cyfun yr Holiadur Ymddygiad RS (RSBQ) a Graddfa Sgorio Byd-eang Canlyniadau Clinigol (CGI-I), fel yr aseswyd gan staff nyrsio a meddygon, yn y drefn honno;allweddol Y diweddbwynt uwchradd yw’r Raddfa Datblygiad Cyfathrebu ac Ymddygiad Symbolaidd ar gyfer Babanod a Phlant Bach (CSBS-DP-IT-Social), a ddefnyddir yn bennaf i asesu datblygiad ymddygiadau cymdeithasol, geiriol a symbolaidd mewn babanod a phlant ifanc 6–24 oed. mis oed, a gellir ei ddefnyddio ar gyfer awtistiaeth Sgrinio cynnar ar gyfer symptomau oedi datblygiadol ac oedi datblygiadol arall, fel yr aseswyd gan staff nyrsio.

Dangosodd y canlyniadau fod gan Trofinetide welliannau sylweddol yn y ddau bwynt terfyn cynradd o gymharu â plasebo.Y newidiadau o'r llinell sylfaen yn RSBQ ar gyfer plasebo a Trofinetide yn Wythnos 12 oedd -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);Sgoriau CGI-I oedd 3.8 vs 3.5 (p=0.0030).Yn y cyfamser, y newid o'r llinell sylfaen yn CSBS-DP-IT-Social oedd -1.1 a -0.1 ar gyfer plasebo a Trofinetide, yn y drefn honno.

Roedd diweddbwyntiau cynradd a chynradd uwchradd Lafant yn dangos potensial Trofinetide ar gyfer trin RS, fodd bynnag, dylid nodi bod cyfradd terfynu triniaeth astudio sy'n gysylltiedig â digwyddiadau niweidiol sy'n dod i'r amlwg (TEAEs) yn uwch yn y fraich Trofinetide o'i gymharu â plasebo. , Y ddau oedd 2.1% a 17.2%, yn y drefn honno.Yn eu plith, y digwyddiadau niweidiol mwyaf cyffredin oedd:

① Dolur rhydd – Trofinetide oedd 80.6% (97.3% yn ysgafn i gymedrol) a phlasebo yn 19.1%;

② Chwydu – Trofinetide oedd 26.9% (96% yn ysgafn i gymedrol) a phlasebo yn 9.6%;

③ Digwyddodd digwyddiadau andwyol difrifol mewn 3.2% o'r pynciau yn y ddau grŵp.

Bydd pynciau yn y treial Lafant yn parhau i dderbyn Trofinetide ar ôl cwblhau'r treial neu yn yr astudiaethau ehangu label agored Lilac a Lilac-2, a dewisodd > 95% o'r pynciau a gwblhaodd yr astudiaeth Lafant newid i label agored Lelog ehangu Ymchwil, bydd canfyddiadau yn cael eu cyflwyno i gyfarfod meddygol sydd ar ddod.