Canlyniadau llinell uchaf clinigol Cam III Acadia Trofinetide yn gadarnhaol

Ar 2021-12-06, cyhoeddodd amser yr UD, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) ganlyniadau llinell uchaf positif ei dreial clinigol cam III o'i ymgeisydd cyffuriau, Trofinetide. Defnyddir treial Cam III, o'r enw lafant, yn bennaf i werthuso diogelwch ac effeithiolrwydd trofinetide wrth drin syndrom Rett (Rs). Cofrestrwyd cyfanswm o 189 o bynciau, pob merch 5-20 oed ag Rs.

Roedd lafant yn dreial dwbl-ddall, ar hap, a reolir gan placebo o 12 wythnos gyda phwyntiau terfyn cynradd cyfun yr Holiadur Ymddygiadol RS (RSBQ) a Graddfa Graddio Byd-eang Canlyniad Clinigol (CGI-I), fel yr aseswyd gan staff nyrsio a meddygon, yn y drefn honno; Allwedd y pwynt terfyn eilaidd yw'r raddfa gyfathrebu ac ymddygiad symbolaidd ar gyfer babanod a phlant bach (CSBS-DP-It-Social), a ddefnyddir yn bennaf i asesu datblygiad ymddygiadau cymdeithasol, llafar a symbolaidd mewn babanod a phlant ifanc 6-24 mis oed, a gellir eu defnyddio ar gyfer autism yn cael eu sgrinio'n gynnar fel bod yn ddatblygiad o oedi.

Dangosodd y canlyniadau fod gan trofinetide welliannau sylweddol yn y ddau bwynt terfyn cynradd o gymharu â plasebo. Y newidiadau o'r llinell sylfaen yn RSBQ ar gyfer plasebo a trofinetide yn wythnos 12 oedd -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); Y sgoriau CGI-I oedd 3.8 o'i gymharu â 3.5 (p = 0.0030). Yn y cyfamser, y newid o'r llinell sylfaen yn CSBS-DP-IT-SOCIAL oedd -1.1 a -0.1 ar gyfer plasebo a trofinetide, yn y drefn honno.

Dangosodd pwyntiau terfyn eilaidd cynradd a chynradd lafant botensial trofinetide ar gyfer trin RS, fodd bynnag, dylid nodi bod cyfradd y driniaeth astudio yn dod i ben yn gysylltiedig â digwyddiadau niweidiol ymddangosiadol (TEAEs) yn uwch yn y fraich trofinetide o gymharu â plasebo, y ddau oedd 2.1% a 17.2%, yn bresennol. Yn eu plith, y digwyddiadau niweidiol mwyaf cyffredin oedd:

① dolur rhydd - trofinetide oedd 80.6% (97.3% ohonynt yn ysgafn i gymedrol) a plasebo yn 19.1%;

② Chwydu - Roedd trofinetide yn 26.9% (roedd 96% ohonynt yn ysgafn i gymedrol) a plasebo yn 9.6%;

③ Digwyddodd digwyddiadau niweidiol difrifol mewn 3.2% o bynciau yn y ddau grŵp.

Bydd pynciau yn y treial lafant yn parhau i dderbyn trofinetide ar ôl cwblhau'r treial neu yn yr astudiaethau ehangu lelog a lelog-2 label agored, a dewisodd> 95% o'r pynciau a gwblhaodd yr astudiaeth lafant newid i ymchwil ehangu label agored Lilac, bydd y canfyddiadau'n cael eu cyflwyno i gyfarfod meddygol dod i ben.