Plozasiran

Plozasiran (API)

Cais Ymchwil:
Mae Plozasiran API yn RNA ymyrrol bach synthetig (siRNA) a ddatblygwyd ar gyfer trin hypertriglyseridemia ac anhwylderau cardiofasgwlaidd a metabolaidd cysylltiedig. Mae'n targedu'rAPOC3genyn, sy'n amgodio apolipoprotein C-III, rheolydd allweddol metaboledd triglyserid. Mewn ymchwil, defnyddir Plozasiran i astudio strategaethau gostwng lipidau sy'n seiliedig ar RNAi, penodolrwydd tawelu genynnau, a thriniaethau hir-weithredol ar gyfer cyflyrau fel syndrom chylomicronemia teuluol (FCS) a dyslipidemia cymysg.

Swyddogaeth:
Mae Plozasiran yn gweithredu trwy daweluAPOC3mRNA yn yr afu, gan arwain at ostyngiad yn lefelau apolipoprotein C-III. Mae hyn yn hyrwyddo lipolysis gwell a chlirio lipoproteinau sy'n llawn triglyserid o'r llif gwaed. Fel API, mae Plozasiran yn galluogi datblygu therapïau hir-weithredol sydd â'r nod o ostwng lefelau triglyserid yn sylweddol a lleihau'r risg o pancreatitis a digwyddiadau cardiofasgwlaidd mewn cleifion ag anhwylderau lipid difrifol neu enetig.