APIs Oligonucleotid
-
Sodiwm Inclisiran
Mae Inclisiran sodiwm API (Cynhwysyn Fferyllol Actif) yn cael ei astudio'n bennaf ym maes ymyrraeth RNA (RNAi) a therapïau cardiofasgwlaidd. Fel siRNA llinyn dwbl sy'n targedu'r genyn PCSK9, fe'i defnyddir mewn ymchwil cyn-glinigol a chlinigol i werthuso strategaethau tawelu genynnau hir-weithredol ar gyfer gostwng LDL-C (colesterol lipoprotein dwysedd isel). Mae hefyd yn gwasanaethu fel cyfansoddyn model ar gyfer ymchwilio i systemau dosbarthu siRNA, sefydlogrwydd, a therapïau RNA wedi'u targedu at yr afu.
-
Donidalorsen
Mae API Donidalorsen yn oligoniwcleotid gwrth-synnwyr (ASO) sy'n cael ei ymchwilio ar gyfer trin angioedema etifeddol (HAE) a chyflyrau llidiol cysylltiedig. Fe'i hastudir yng nghyd-destun therapïau wedi'u targedu at RNA, gyda'r nod o leihau mynegiantprekallikrein plasma(KLKB1 mRNA). Mae ymchwilwyr yn defnyddio Donidalorsen i archwilio mecanweithiau tawelu genynnau, ffarmacocineteg sy'n ddibynnol ar ddos, a rheolaeth hirdymor ar lid a gyfryngir gan bradykinin.
-
Fitusiran
Mae Fitusiran API yn RNA ymyrrol bach synthetig (siRNA) a ymchwiliwyd yn bennaf ym maes hemoffilia ac anhwylderau ceulo. Mae'n targedu'rgwrththrombin (AT neu SERPINC1)genyn yn yr afu i leihau cynhyrchiad gwrththrombin. Mae ymchwilwyr yn defnyddio Fitusiran i archwilio mecanweithiau ymyrraeth RNA (RNAi), tawelu genynnau penodol i'r afu, a strategaethau therapiwtig newydd ar gyfer ailgydbwyso ceulo mewn cleifion hemoffilia A a B, gyda neu heb atalyddion.
-
Givosiran
Mae API Givosiran yn RNA ymyrrol bach synthetig (siRNA) a astudiwyd ar gyfer trin porphyria hepatig acíwt (AHP). Mae'n targedu'n benodol yALAS1genyn (asid aminolevulinig synthase 1), sy'n rhan o'r llwybr biosynthesis heme. Mae ymchwilwyr yn defnyddio Givosiran i ymchwilio i therapïau sy'n seiliedig ar ymyrraeth RNA (RNAi), tawelu genynnau sy'n targedu'r afu, a modiwleiddio llwybrau metabolaidd sy'n rhan o borffyria ac anhwylderau genetig cysylltiedig.
-
Plozasiran
Mae Plozasiran API yn RNA ymyrrol bach synthetig (siRNA) a ddatblygwyd ar gyfer trin hypertriglyseridemia ac anhwylderau cardiofasgwlaidd a metabolaidd cysylltiedig. Mae'n targedu'rAPOC3genyn, sy'n amgodio apolipoprotein C-III, rheolydd allweddol metaboledd triglyserid. Mewn ymchwil, defnyddir Plozasiran i astudio strategaethau gostwng lipidau sy'n seiliedig ar RNAi, penodolrwydd tawelu genynnau, a thriniaethau hir-weithredol ar gyfer cyflyrau fel syndrom chylomicronemia teuluol (FCS) a dyslipidemia cymysg.
-
Zilebesiran
Mae API Zilebesiran yn RNA ymyrraeth fach ymchwiliadol (siRNA) a ddatblygwyd ar gyfer trin pwysedd gwaed uchel. Mae'n targedu'rAGTgenyn, sy'n amgodio angiotensinogen—elfen allweddol o'r system renin-angiotensin-aldosteron (RAAS). Mewn ymchwil, defnyddir Zilebesiran i astudio dulliau tawelu genynnau ar gyfer rheoli pwysedd gwaed hirdymor, technolegau dosbarthu RNAi, a rôl ehangach llwybr RAAS mewn clefydau cardiofasgwlaidd ac arennol.