Sodiwm Inclisiran (API)
Cais Ymchwil:
Mae Inclisiran sodiwm API (Cynhwysyn Fferyllol Actif) yn cael ei astudio'n bennaf ym maes ymyrraeth RNA (RNAi) a therapïau cardiofasgwlaidd. Fel siRNA llinyn dwbl sy'n targedu'r genyn PCSK9, fe'i defnyddir mewn ymchwil cyn-glinigol a chlinigol i werthuso strategaethau tawelu genynnau hir-weithredol ar gyfer gostwng LDL-C (colesterol lipoprotein dwysedd isel). Mae hefyd yn gwasanaethu fel cyfansoddyn model ar gyfer ymchwilio i systemau dosbarthu siRNA, sefydlogrwydd, a therapïau RNA wedi'u targedu at yr afu.
Swyddogaeth:
Mae API sodiwm Inclisiran yn gweithio trwy dawelu'r genyn PCSK9 mewn hepatocytau, gan arwain at ostyngiad mewn cynhyrchu protein PCSK9. Mae hyn yn arwain at ailgylchu derbynyddion LDL yn well a chlirio colesterol LDL yn fwy o'r gwaed. Mae ei swyddogaeth fel asiant gostwng colesterol hir-weithredol yn cefnogi ei ddefnydd wrth drin hypercholesterolemia a lleihau'r risg o glefyd cardiofasgwlaidd. Fel API, mae'n ffurfio'r gydran weithredol graidd mewn fformwleiddiadau cyffuriau sy'n seiliedig ar Inclisiran.