Givosiran

Givosiran (API)

Cais Ymchwil:
Mae API Givosiran yn RNA ymyrrol bach synthetig (siRNA) a astudiwyd ar gyfer trin porphyria hepatig acíwt (AHP). Mae'n targedu'n benodol yALAS1genyn (asid aminolevulinig synthase 1), sy'n rhan o'r llwybr biosynthesis heme. Mae ymchwilwyr yn defnyddio Givosiran i ymchwilio i therapïau sy'n seiliedig ar ymyrraeth RNA (RNAi), tawelu genynnau sy'n targedu'r afu, a modiwleiddio llwybrau metabolaidd sy'n rhan o borffyria ac anhwylderau genetig cysylltiedig.

Swyddogaeth:
Mae Givosiran yn gweithredu trwy leihau mynegiantALAS1mewn hepatocytau, a thrwy hynny leihau croniad canolradd heme gwenwynig fel ALA (asid aminolevulinig) a PBG (porphobilinogen). Mae hyn yn helpu i atal yr ymosodiadau niwrofisceral sy'n gysylltiedig â phorphyria hepatig acíwt. Fel API, Givosiran yw'r gydran fferyllol weithredol mewn therapïau sy'n seiliedig ar RNAi a gynlluniwyd i ddarparu rheolaeth hirdymor o AHP gyda gweinyddiaeth isgroenol.