Fitusiran

Fitusiran (API)

Cais Ymchwil:
Mae Fitusiran API yn RNA ymyrrol bach synthetig (siRNA) a ymchwiliwyd yn bennaf ym maes hemoffilia ac anhwylderau ceulo. Mae'n targedu'rgwrththrombin (AT neu SERPINC1)genyn yn yr afu i leihau cynhyrchiad gwrththrombin. Mae ymchwilwyr yn defnyddio Fitusiran i archwilio mecanweithiau ymyrraeth RNA (RNAi), tawelu genynnau penodol i'r afu, a strategaethau therapiwtig newydd ar gyfer ailgydbwyso ceulo mewn cleifion hemoffilia A a B, gyda neu heb atalyddion.

Swyddogaeth:
Mae Fitusiran yn gweithredu trwy dawelu mynegiant antithrombin, gwrthgeulydd naturiol, a thrwy hynny gynyddu cynhyrchu thrombin a hyrwyddo ffurfio ceuladau. Mae'r mecanwaith hwn yn cynnig dull triniaeth proffylactig i leihau episodau gwaedu mewn cleifion hemoffilia. Fel API, mae Fitusiran yn gwasanaethu fel y cynhwysyn gweithredol mewn therapïau isgroenol hir-weithredol sydd â'r nod o wella ansawdd bywyd a lleihau baich triniaeth mewn anhwylderau gwaedu.