Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Cais Ymchwil:
Mae API Donidalorsen yn oligoniwcleotid gwrth-synnwyr (ASO) sy'n cael ei ymchwilio ar gyfer trin angioedema etifeddol (HAE) a chyflyrau llidiol cysylltiedig. Fe'i hastudir yng nghyd-destun therapïau wedi'u targedu at RNA, gyda'r nod o leihau mynegiantprekallikrein plasma(KLKB1 mRNA). Mae ymchwilwyr yn defnyddio Donidalorsen i archwilio mecanweithiau tawelu genynnau, ffarmacocineteg sy'n ddibynnol ar ddos, a rheolaeth hirdymor ar lid a gyfryngir gan bradykinin.

Swyddogaeth:
Mae Donidalorsen yn gweithredu trwy rwymo'n ddetholus iKLKB1mRNA, gan leihau cynhyrchiad prekallikrein plasma — ensym allweddol yn y system kallikrein-kinin sy'n gyfrifol am sbarduno chwydd a llid yn HAE. Trwy ostwng lefelau kallikrein, mae Donidalorsen yn helpu i atal ymosodiadau HAE ac yn lleihau baich clefydau. Fel API, mae'n gwasanaethu fel y gydran therapiwtig graidd wrth ddatblygu triniaethau hir-weithredol, a weinyddir yn isgroenol ar gyfer HAE.